La terapia genica per le emoglobinopatie: una prospettiva dai paesi a medio reddito.

L’accesso alla terapia genica per le emoglobinopatie—come l’anemia falciforme e la talassemia—offre un potenziale trasformativo per i pazienti nelle regioni a reddito medio, dove il carico di malattia è elevato ma l’accesso alle cure avanzate rimane disomogeneo. I recenti progressi scientifici hanno portato la terapia genica dalla sperimentazione clinica a trattamenti approvati; tuttavia, l’accesso è fortemente limitato dai costi, dai requisiti infrastrutturali e dalla capacità regolatoria. Il costo rappresenta il principale ostacolo, con prezzi che raggiungono diversi milioni di dollari per paziente in Europa e Nord America. Tali prezzi sono ampiamente considerati espressione delle aspettative di profitto dei mercati biotecnologici dei paesi ad alto reddito, più che del costo reale della procedura.

In modo incoraggiante, stanno emergendo modelli alternativi. Aziende cinesi offrono la terapia genica a meno di 500.000 dollari, mentre centri di ricerca in India stanno sviluppando approcci che potrebbero ridurre i costi al di sotto dei 100.000 dollari. Sebbene tali cifre restino inaccessibili per il pagamento diretto, potrebbero diventare sostenibili nell’ambito di sistemi di copertura sanitaria universale, in cui i costi vengono distribuiti su ampi bacini di rischio. In India, tuttavia, anche il trapianto di midollo osseo standard—disponibile a un costo di 10.000–15.000 dollari—è accessibile solo a circa il 5% dei pazienti eleggibili a basso rischio, evidenziando quanto il percorso verso l’equità sia ancora lungo. Partenariati strategici tra governi, organizzazioni sanitarie globali, industria e associazioni di pazienti saranno essenziali per garantire che la terapia genica riduca, anziché ampliare, le disuguaglianze sanitarie globali.